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第九章　倒下之前的N件事（上）

“纵使不敌，也绝不屈服。”

“骑自行车上月球”

1.

“伦理审查通过了！”孟颂东教授给我发来消息。

孟教授是中科院微生物研究所研究员。其实在2021年就有人向我介绍了孟教授，但当时团队同事去接触后，认为孟教授研究的是免疫系统疾病，和我们的方向不吻合，于是没有推进。

直到2022年4月，机缘巧合，当我有机会向孟教授当面讨教时，才发现他做的免疫系统方向与渐冻症的治疗高度相关。当时孟教授团队正在做胎盘GP96注射液，这原本是一款治疗癌症和免疫系统疾病的创新药，但通过机理研究后发现，该药物在治疗渐冻症方面也具有潜力。我立刻邀请他来一起做渐冻症的药物研发，他很爽快地答应了。

就这样，仅仅一个多月，到6月的时候，热休克蛋白GP96注射液治疗渐冻症的临床研究就获得了海南博鳌恒大国际医院伦理委员会的批准。7月12日，该临床研究启动会召开。

2.

下一步的重点，就是招募患者。

药物研发过程中的临床招募是非常苛刻的，对于罕见病药物更是如此。在罕见病患者中，多数人不符合入组标准，符合标准的又不一定愿意入组。再加上患者人数少、地域分布不集中，对罕见病的临床试验来说，受试者招募向来是个难题。因此有些临床试验仅是招募就要花一年多甚至数年的时间，部分项目甚至因为招募失败而最终被迫放弃。

这时候就是患者大数据平台发挥作用的时候了。到2022年，我们平台已经触达上万名病友，有着近万名患者的详细数据。而且因为我们收集的是以患者为中心的360度全生命周期的科研数据，所以可以帮助药企精准地找到适用患者，以小时为单位进行精准招募，效率可以达到传统临床试验招募速度的10倍以上。那次，我们在发布了这款药的临床试验受试者招募信息后，仅仅两个小时，后台就有700多名患者报名。

3.

我们团队携手医院专家组，在报名人员中进行筛选。9月6日，数十位患者在热休克蛋白GP96注射液治疗肌萎缩侧索硬化首批临床研究中进行了第一次治疗。这个药的安全性已经在之前的研究里被验证过，但一般情况下，这个药想要获批至少要等到10年后。我们将平均10年以上的药品上市时间，缩短到在3个月内开始临床试验治疗，将药用到了患者身上，一切都源于这两三年来的积累。

在基础研究上，我不会等待药企去做，而是自己做研发，看到任何可能的线索都扑上去。药企一般会聚焦在自己的药物研发管线上，并不会欢迎其他的管线，但我会平行去做。

在动物实验上，我投资的动物实验基地也是低成本、高效率，可以说是最快的。

在临床招募上，通过渐愈互助之家患者大数据平台三年的积累，我可以直接根据平台上的数据筛选，迅速锁定符合入组标准的患者。而且他们都在我的微信群里，我可以直接联系到患者本人。所以传统临床试验招募患者需要一两年，而我只需要两个小时。

4.

互联网绝不只是一柄利器，更是一套决策的底层逻辑。新药研发向来有“双十定律”的说法，即一款新药平均需要10年才能开发完成，需要投入的资金达到10亿美元。这只是一种粗略的概念，真实的数字远比“双十定律”更残酷。如果按部就班走原有的新药研发流程，败局毫无悬念，10年对渐冻症患者来说过于缓慢，根本等不起。即使药品顺利研发出来，绝大多数病友，包括我，应该都已经不在了。我想要打破旧有的游戏规则，把资金、实验室、药企、患者和医院都链接起来，尽最大可能缩短时间。

当然，临床上也随时有可能宣布失败。我很清楚药物研发这件事的风险与失败的概率。到2023年年初，我推动和追踪了70多条研发管线，明确失败的已经有30余条，还有30余条在研，其中约10条已在或即将进入临床试验阶段。

而我还在不停地探索新的药物方向，也得到了很多意想不到的支持。

5.

一次，我和北京化工大学生命科学与技术学院秦蒙副教授聊天，她在美国加州大学洛杉矶分校戴卫格芬医学院做博士后，主要研究方向就是面向中枢神经疾病的仿生药物载体构建及应用。

“我的老师是卢云峰教授。”

“谁？就是那个研究纳米技术的卢云峰教授吗？”

“对啊，您怎么知道？”秦教授很吃惊。

卢云峰教授是纳米领域的科学家，主要从事物理、化学专业的材料催化和电化学方面的研究工作。2005年，年仅37岁的他就被授予“美国总统奖”，后来又获得了“杰出青年科学家奖”。目前，他在纳米领域的研究项目已居世界领先水平，被称为“纳米巨人”。

6.

很早我就读过一篇文章，美国加州大学洛杉矶分校教授卢云峰及其团队2019年研发出了新型纳米胶囊，它可穿越血脑屏障，实现高效的中枢神经系统药物投递。当时我正在研究神经营养因子，我就想，如果营养因子能通过这种新型纳米胶囊送入体内，穿越血脑屏障，那对治疗渐冻症可能会有很大的希望。